O Hospital Universitário Onofre Lopes (HUOL-UFRN), em Natal, abriu recrutamento para crianças das regiões Norte e Nordeste com suspeita de Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN), doença rara e potencialmente grave que compromete as células do sangue. A iniciativa integra um ensaio clínico voltado exclusivamente ao público pediátrico e coloca a unidade como o único hospital da Rede Ebserh nessas duas regiões com pesquisa ativa sobre a condição.

Vinculado à Empresa Brasileira de Serviços Hospitalares (Ebserh), o hospital foi autorizado a iniciar o estudo em dezembro de 2025, após cumprir todas as etapas regulatórias, realizar a checagem dos equipamentos necessários e capacitar a equipe do Centro de Pesquisa Clínica. O grupo responsável pelo projeto é formado por oito profissionais, entre médicos, enfermeiros e pesquisadores especializados.

Foco no diagnóstico precoce

A Hemoglobinúria Paroxística Noturna é considerada uma enfermidade de difícil identificação, principalmente na infância. Entre os sinais que devem acender o alerta estão anemia persistente, cansaço intenso, urina escura, dores no corpo e episódios de trombose sem causa aparente.

De acordo com a médica hematologista pediátrica Cassandra Valle, investigadora principal do estudo, a HPN é um distúrbio genético adquirido e raro, com incidência estimada entre um e dez casos por milhão de habitantes. A doença provoca ausência ou redução de uma proteína essencial na superfície das células-tronco hematopoéticas, responsáveis pela formação das células sanguíneas. Essa falha deixa as hemácias vulneráveis à destruição pelo sistema complemento, mecanismo de defesa do próprio organismo.

Embora seja mais comum em adultos acima dos 30 anos, a condição também pode atingir crianças e adolescentes. Nos quadros mais graves, pode evoluir para falência da medula óssea, aplasia medular e aumento expressivo do risco de tromboembolismo, incluindo Acidente Vascular Cerebral (AVC).

Exames e confirmação

O diagnóstico começa a partir da suspeita clínica. Crianças com anemia hemolítica e teste de Coombs Direto negativo devem ser investigadas. Exames laboratoriais como hemograma completo, dosagem de LDH e análise por citometria de fluxo — exame disponibilizado no próprio estudo — ajudam a confirmar ou descartar a doença.

Segundo especialistas do HUOL, a demora na identificação pode agravar o quadro clínico. Por isso, o hospital reforça a importância de pediatras da rede pública e privada ficarem atentos aos sinais e encaminharem casos suspeitos para avaliação.

Tratamento e inovação

O tratamento varia conforme a gravidade e o comprometimento da medula óssea. Existem medicamentos que bloqueiam o sistema complemento, reduzindo a destruição das hemácias e controlando complicações. Em situações mais avançadas, pode ser indicado transplante de medula óssea.

O estudo conduzido no HUOL também avalia um novo medicamento de uso oral, ainda em fase de pesquisa, que pode representar um avanço significativo ao oferecer mais comodidade aos pacientes, substituindo aplicações intravenosas por comprimidos.

Além das terapias específicas, o manejo clínico pode incluir suplementação de ferro e ácido fólico, uso de anticoagulantes para prevenir tromboses e, quando necessário, transfusões sanguíneas.

Importância científica

Por ser uma condição extremamente incomum na infância, há escassez de pesquisas focadas em crianças e adolescentes. O ensaio clínico busca ampliar o conhecimento sobre as manifestações da doença nessa faixa etária, avaliar a segurança dos tratamentos e medir impactos no crescimento e no desenvolvimento dos pacientes.

Para a Universidade Federal do Rio Grande do Norte (UFRN), da qual o hospital faz parte, a participação no estudo reforça o papel institucional na produção de conhecimento científico e no atendimento de alta complexidade pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

Como participar

A triagem é feita pelo Centro de Pesquisa Clínica do HUOL. Podem participar crianças residentes no Norte e Nordeste com suspeita de Hemoglobinúria Paroxística Noturna, mediante encaminhamento de pediatra. Durante o estudo, os participantes recebem acompanhamento especializado, realizam exames diagnósticos e têm acesso ao medicamento em investigação, além de ressarcimento de despesas relacionadas à participação.

Criada em 2011 e vinculada ao Ministério da Educação, a Ebserh administra atualmente 45 hospitais universitários federais em todo o país, integrando assistência à saúde, formação profissional e desenvolvimento de pesquisas. No caso do HUOL, a nova pesquisa consolida a instituição como referência regional em hematologia pediátrica e doenças raras.

Redação ANH/RN